HA SUCCESSO LA SPERIMENTAZIONE DI FASE 1/2a DEL FARMACO IONIS-HTTRx

12dicembre

HA SUCCESSO LA SPERIMENTAZIONE DI FASE 1/2a DEL FARMACO IONIS-HTTRx

IONIS e Roche hanno annunciato ieri che la prima sperimentazione sull’uomo del farmaco IONIS-HTTRx si è conclusa positivamente, con risultati migliori delle attese.

La sperimentazione ha coinvolto 46 pazienti con la malattia di Huntington in fase iniziale; si è svolta in 9 Centri in UK, Germania e Canada; ciascun paziente ha ricevuto quattro dosi di IONIS-HTTRx o di placebo, mediante una iniezione nel liquido spinale per consentire al farmaco di raggiungere il cervello.

Obiettivo primario della sperimentazione era dimostrare la sicurezza del farmaco; il secondo obiettivo era verificare se, alla somministrazione del farmaco, corrispondesse la riduzione della proteina huntingtina nel liquido spinale.

Entrambi i risultati sono stati raggiunti:
il farmaco non ha provocato apprezzabili effetti collaterali, dimostrandosi sicuro e ben tollerato;
• si è verificata una riduzione della proteina mutata nel liquido spinale, proporzionale alla dose del farmaco iniettata.

Prosegue la somministrazione del farmaco alle persone che hanno partecipato alla fase 1/2a.

La Comunità dell’Huntington, pur estremamente soddisfatta, ci ricorda che questi risultati non autorizzano ad affermare l’efficacia del farmaco nel trattamento della malattia con intervento sulla sua causa principale.
Per questo è in preparazione la sperimentazione di fase 3, finalizzata a confermare la sicurezza a lungo termine del farmaco e a verificare la sua efficacia nel rallentare o prevenire il decorso della malattia.
Se la fase 3 avrà successo, sarà probabilmente possibile contenere, come è accaduto per l’analogo farmaco della IONIS studiato per l’atrofia muscolare spinale dei bambini, i tempi delle Autorità autorizzative e disporre del farmaco entro pochi anni.

Non mancheremo di informare sugli sviluppi. Per maggiori informazioni, cliccate il link https://en.hdbuzz.net/249

Posted by massimo  Posted on 12 Dic 
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